琅钰集团李玮：优质数据基础 将释放真实世界研究在药物研发中的巨大潜能

在全球药品监管创新的历史进程中，真实世界证据（RWE）正处于从安全优先向效率优先的政策回摆期，各个相对发达的药品市场监管部门都在探索和逐渐认可这种新型的研究方式。随着近年来中国在药械监管方面大跨步地改革创新，以及中国医药领域企业积极融入国际化发展的潜在需求，RWE正在中国展现出蓬勃的后发优势和市场机遇。

在医渡科技于近日举办的2021医疗AI主题研讨会上，琅钰集团首席医学官李玮女士从医药研发企业的视角分享她如何认识真实世界研究（RWS）的意义和价值。她认为，通过仔细的试验和统计学设计，以及严格的混杂因素控制，高质量的真实世界数据（RWD）不仅能够预测随机对照试验（RCT）的试验结果，也可以被运用到从早期临床开发到适应症拓展等药品全生命周期的各个阶段。在对数据安全合规有效监管的前提下，RWD将可发挥更大的作用和价值。

以下为李玮女士发言的精华要点：

真实世界研究的独特优势和价值

RWS是指在真实世界环境下，合规利用包括电子健康档案、医疗保险信息、药物与疾病登记单、病例报告等与健康医疗有关的RWD，并通过观察性研究和分析，获得医疗产品的使用价值、潜在获益或风险的RWE。RWE并非要去取代传统RCT在药物评审中的地位，而是提供一种新的补充证据。RWD能够反映真实临床场景下的药物特性和疾病发展过程，将有助加深医学界对疾病和药物的认识。优质的RWD可以预测RCT的实验结果，从而协助推进精确医学的研究进程。

RWE源于丰富多样的现实临床实践，能反映具有广泛异质性患者群体的真实治疗情况，帮助临床研究发现对药物有良好反应的患者，从而用于指导安全性更高的个性化诊疗。此外，从早期开发、临床研发、注册准入到临床应用，RWE在药物研发流程的不同阶段都能够发挥作用，包括帮助药厂在临床阶段或更早阶段更高效地分析药物设计的可行性。

例如，某流感药在美国申请流感预防适应症时，曾两次遭到美国食品和药物管理局（FDA）的拒绝，原因是药厂需补充提供基于动物实验得出的长期毒性证据。由于研究人员无法断定哪种动物模型能满足FDA的要求，该药厂转而采取观察及收集真实世界数据的方法来证明长毒实验的不必要性，帮助该药物最终获得FDA批准。

拥抱RWE时代的到来，数据在安全合规的前提下实现以患者为中心的互联互通和处理分析是关键

RWD的来源非常广泛，包括来自医保体系、患者自身汇报和可穿戴设备应用等渠道的真实数据。采纳RWD作为依据可以弥补由于患者的偶然性状态为RCT测试带来的误差，例如，在获必要授权的前提下，通过持续、主动的收集可穿戴设备中采集的患者相关数据，可有助解决检测结果不稳定的问题。此外，诊疗过程数据若也能够实现在合规前提下的互联互通，将更有助优化临床实验的设计和判断。

为拥抱RWE时代的到来，除了加强医疗行业各方协作之外，努力提升RWD的收集和治理能力亦至关重要。医药企业还需要从研发策略上促进将RWD整合至整个药物开发周期中，同时加强对各个相关方的倡导和教育，完善RWD技术的行业环境。

李玮女士在制药和生物技术行业，尤其是在肿瘤和特种药物领域拥有20年的医学事务与药物研发经验，曾分别在辉瑞、阿斯利康和罗氏等跨国药企任职。她早年涉及临床试验领域，在国际多中心临床，中国本地注册试验，上市后研究和真实世界数据积累方面都有丰富的经验，并带领团队尝试多种方式，提升中国研究者和中心的临床试验能力。